이달 미국에서 희귀의약품으로 지정된 치료제 5개 중 1개는 한국 기업이 개발한 것으로 나타났다.

 글로벌 최대 의약품 시장인 미국에서 잠재력을 인정받았다는 점에서 신약 개발 완주와 기술수출 모두에 중요한 모멘텀이 될 전망이다.

 19일 미국 식품의약품청(FDA) 데이터베이스에 따르면 이달 1∼17일 기준 희귀의약품으로 지정된 14개 치료제 가운데 3개가 국산 의약품으로 각각 유한양행과 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 개발했다.

 희귀의약품으로 지정되면 미국 기준으로 일정 기간(통상 7년) 시장독점권이 부여되며 세액공제, FDA 심사 수수료 일부 면제, 임상시험 보조금, 규제기관 개발 지원 등 혜택을 받는다.

 유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'에 대해 FDA 희귀의약품 지정을 받았다.

 YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 낮추는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다.

 에이비엘바이오의 담도암 치료제 '토베시미그'도 희귀의약품으로 지정됐다.

 이 약은 에이비엘바이오가 개발해 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술 이전한 이중항체다.

 신생혈관 생성과 종양 내 혈관 형성에 중요한 역할을 하는 DLL4 및 VEGF-A 신호 전달 경로를 동시에 차단하는 기전을 가지고 있다.

 2020년 설립된 바이오벤처 엑셀라몰은 췌장암 치료제에 대해 희귀의약품 지정을 받았다.

 이미 희귀의약품으로 지정된 치료제가 새로운 적응증에 대해 추가 승인을 받은 사례도 잇따랐다.

 온코닉테라퓨틱스의 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 '네수파립'은 췌장암과 위암에 이어 소세포폐암에 대해서도 희귀의약품 지정을 받았다.

 이엔셀의 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 'EN001'은 샤르코-마리-투스 병과 더불어 듀센 근이영양증을 적응증으로 희귀의약품 지정을 추가 획득했다.

 업계는 FDA 희귀의약품 지정을 국산 신약의 경쟁력 지표로 보는 분위기다.

 FDA로부터 희귀의약품으로 인정받으려면 질환의 희귀성은 물론 전임상 데이터나 기전의 타당성, 기존 치료제 대비 차별성 등을 입증해야 하기 때문이다.

 이에 희귀의약품 지정을 받으면 자체 신약 개발에 탄력을 받고 기술 수출을 추진하는 경우 글로벌 빅파마의 선택을 받을 가능성이 높아질 수 있다.

 한 제약·바이오 업계 관계자는 "신약 잠재력 입증과 함께 시장 독점권, 자금 지원 등 각종 인센티브를 받는 만큼 기업 입장에서는 더할 나위 없는 기회"라고 설명했다.

 그러면서 "한국 바이오 경쟁력이 높아지며 FDA 희귀의약품 지정 사례도 계속 증가할 것"이라고 전망했다.