GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(GC1130A)가 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.

 이는 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이은 세 번째 희귀의약품 지정이다.

 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료 감면 및 조건부 허가 신청 대상이 되는 혜택이 부여된다.

 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나며, 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제가 발생해 생명에 심각한 위협을 준다. 현재까지 승인된 치료제는 없다.

 GC녹십자는 해당 치료제를 뇌실투여 제형으로 개발해 중증 환자군의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대한다.

 GC1130A는 미국과 한국, 일본에서 임상 1상을 진행 중이며 5년 내 상용화를 목표로 하고 있다고 회사는 밝혔다.

 허은철 GC녹십자 대표는 "국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다"며 "GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것"이라고 말했다.