희귀 간질환인 PFIC(진행성 가족성 간내 담즙정체) 치료 신약 '빌베이(Bylvay)'가 국내 출시됐다.

 입센코리아는 17일 오후 서울 송파구 소피텔 앰배서더 서울에서 기자간담회를 열고 '빌베이'의 건강보험 적용과 함께 국내 공급을 시작한다고 밝혔다.

 '빌베이'는 PFIC 증상 치료를 위한 세계 최초의 경구용 치료제로, 기존 간 이식 등 고위험 치료 외에는 선택지가 없던 환자들에게 비침습적이고 지속 가능한 치료 옵션을 제공한다.

 미국과 유럽에서 2021년 승인된 이후 주요 국가에서 허가받았으며, 한국에서는 2023년 보건복지부의 '허가·평가 협상 병행 시범사업' 1호 약제로 선정된 뒤 이달 급여 적용이 이뤄졌다.

 아시아에서 '빌베이'의 건강보험 적용을 결정한 국가는 한국이 처음이다.

 대부분 소아기에 발병하는 PFIC은 극심한 가려움증과 성장 장애, 간부전 등을 유발하는 유전성 희귀 질환이다.

 환자와 가족은 수면 부족, 학업 중단, 사회적 고립 등 일상 전반에 걸친 고통을 겪는다.

 세브란스병원 고홍 교수는 "빌베이는 PFIC 치료의 새로운 기준을 제시한다"며 "가려움증 완화 간 수치 개선 등 임상적 반응이 확인되고 있으며, 향후 적응증 확대 가능성도 기대된다"고 말했다.

 서울아산병원 오석회 교수는 "간이식은 평균 10% 이상 실패율과 심각한 합병증 위험을 동반하는, 어쩔 수 없이 선택해야만 했던 치료법"이라며 "빌베이는 간 이식 없이 환자를 지켜낼 수 있는 토한 대안으로 자리매김할 수 있을 것"이라고 강조했다.

 경상국립대병원 서지현 교수는 "소아소화기영양학회 역시 정부와의 긴밀한 협력을 통해 국내 희귀 간질환 환자들의 치료 접근성 향상을 위해 지속적으로 노력해왔다"며 "빌베이 도입은 그간의 노력이 결실을 맺어 새로운 치료의 지평을 연 뜻좋은 성과"라고 밝혔다.

 빌베이는 최근 PFIC 외에도 알라질 증후군(Alagille Syndrome)에 대해서도 식품의약품안전처에서 희귀의약품으로 지정됐다. 알라질 증후군은 간 외에도 심장, 안면, 척추 등 다기관에 영향을 미치는 복합 희귀질환으로, 치료 접근성이 매우 제한적이다.

 이에 따라 입센코리아는 해당 적응증에 대한 국내 허가 및 급여 확대도 추진할 예정이다.

 또한, 입센코리아는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 '아이커보(Iqirvo)'의 국내 출시도 준비 중이다.

 아이커보는 기존 치료에 반응하지 않는 환자들을 위한 새로운 옵션으로, 현재 국내 허가를 완료하고 급여 적용을 위한 절차를 진행 중이다.

 입센코리아는 환자단체와의 협업, 의료진 대상 정보 제공, 정책 제언 등 다각적인 활동을 통해 희귀 간질환 환자들의 치료 접근성과 인식 개선을 위한 지속적인 노력을 이어갈 방침이다.

 입센코리아 양미선 대표는 "희귀 간질환은 질환 자체의 복잡성뿐 아니라 사회적 인식 부족, 치료 접근성의 제약 등 다층적인 어려움을 안고 있다"며 "입센은 치료제 공급을 넘어, 환자들이 실질적인 삶의 변화를 경험할 수 있도록 제도적·사회적 환경을 함께 만들어가는 데 집중할 것"이라고 밝혔다.

 한국희귀 난치성질환연합회 정진향 사무총장은 "희귀 난치성 질환은 암과 다르게 분류돼야 하며 별도 치료제 개발이 가장 필요하다"며 "우리나라 국격을 생각하면 장기를 떼지 않고 약으로 치료하는 국가로 바뀌길 바라는데, 빌베이가 그 시발점이라 생각한다"고 말했다.