유전자 활성화 기술로 알츠하이머병 치료 가능성 제시

충북대 박한슬 교수팀, 단일세포 전사체 분석 통해 확인

 충북대학교는 약학대 박한슬 교수 연구팀이 지질나노입자(LNP)를 이용한 유전자 활성화 기술을 통해 알츠하이머병의 치료 가능성을 제시했다고 17일 밝혔다.

 박 교수팀은 이번 연구에서 단일세포 전사체 분석을 통해 알츠하이머에 걸린 쥐에서 아교세포의 메탈로티오네인(Metallothionein-3·Mt3) 발현이 정상보다 현저히 감소해 있는 사실을 확인했다.

 박 교수팀은 이 연구를 바탕으로 LNP 기반 유전자 활성화 조절 기술(CRISPRa)을 활용해 Mt3 발현을 아교세포에서 선택적으로 재활성화하는 전략을 개발했다.

 행동 실험에서는 기억력과 학습 능력이 개선됐으며, 뇌 조직 분석에서는 신경세포 손상과 염증 반응 감소 효과가 나타났다.

 연구진은 "이번 연구에 사용된 LNP 기반 CRISPRa 플랫폼은 면역 반응 위험과 삽입돌연변이 우려가 낮다"며 "또 반복 투여가 가능하다는 점에서 안전성과 확장성이 뛰어난 비바이러스 기반 유 전자 치료 기술이라고 평가할 수 있다"고 말했다.

 이 연구 결과는 지난 12일 국제 저명 학술지 '어드밴스드 사이언스(Advanced Science)'에 실렸다.


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