시민·환자단체들이 "1회 투약당 3억6천만원에 달하는 초고가 신약의 효과가 40%에 불과한 것으로 나타났다"며 정부에 신약 급여 신속등재안을 재검토하라고 촉구했다.

경제정의실천시민연합·건강사회를위한약사회·한국중증질환연합회는 9일 서울 종로구 경실련에서 기자회견을 열고, 초고가 신약의 치료 효과 실태를 발표했다.

이들 단체가 국민건강보험공단으로부터 받은 자료에 따르면 2020∼2024년 공단이 협상한 신약 약품비는 연평균 13%씩 증가해 건보료 인상률의 8배에 달했다.

그러나 학계에 따르면 미국 식품의약국(FDA) 가속 승인 항암제를 5년 이상 추적 관찰한 결과 41%가량에서는 생존율이나 삶의 질 개선 효과가 입증되지 않았다.

심평원이 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병 치료를 위한 킴리아주(티사젠렉류셀)의 성과를 환자들의 무진행 생존율(암이 진행하기 전까지 생존한 기간) 등 지표로 평가한 결과, 사용 환자의 59%는 치료 효과를 보지 못한 것으로 나타났다.

이 약품의 1회당 상한 금액은 3억6천만원에 달한다. 2022년부터 2024년까지 킴리아주에 급여 적용에 쓰인 1천296억원 중 766억원가량은 투입에 따른 효과를 보지 못한 것으로 추산된다.

유전성 망막위축 치료제인 럭스터나주(보레티진네파보벡)와 척수성 근위축증 치료제 스핀라자주(뉴시너센나트륨)의 운동기능평가에서도 효과가 나타난 비율은 50%에 불과한 것으로 나타났다. 두 약품의 상한 금액은 각각 3억3천만원, 9천200만원이다.

최근 7년간 식품의약품안전처가 허가했지만, 급여 등재가 되지 않은 희귀의약품은 77개(60개 성분)로, 이들 의약품 1개당 평균 치료비용은 약 2억9천만원에 달했다.

단체들은 이러한 평가 결과에 "초고가 신약들이 터무니없이 비싼 가격에 걸맞지 않은 효과를 내는 것으로 확인됐다"며 정부가 발표한 희귀질환 치료제 신속 급여화 정책을 재검토하라고 촉구했다.

보건복지부는 지난해 11월 희귀질환 치료제의 건보 적용을 위한 급여 적정성 평가와 협상 절차를 대폭 간소화해 현재 최대 240일에 달하는 급여 등재 기간을 최대 100일 이내로 단축하겠다고 밝힌 바 있다.

이에 이들 단체는 "임상적 유용성 평가와 경제성 평가가 생략됐지만 이를 보완할 종합 사후평가는 방법론조차 없는 상황"이라며 "희귀질환자들에게 중요한 것은 '효과 좋은 약'을 신속히 도입하는 것인데, 정부안은 옥석을 가리지 않고 신약을 도입해 위험과 약값 부담을 환자에게 전가하는 방향으로 개악됐다"고 비판했다.

그러면서 ▲ 신약 효과 평가결과 전면공개 ▲ 구체적이고 엄격한 사후평가 마련 ▲ 고가 신약의 재정 조달 방안 마련 ▲ 사회적 논의 기구 구성 등을 요구했다.

장익상 선임기자(iksang.jang@gmail.com)