식품의약품안전처(식약처)는 발작성 야간 혈색소뇨증에 사용하는 희귀질환 치료제 '파발타캡슐'(성분명 입타코판)을 허가했다고 29일 밝혔다.

 발작성 야간 혈색소뇨증은 조혈모세포 유전자 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 취약해지며 혈관 안팎으로 용혈을 유발, 지속적 빈혈·피로·정맥 혈전 등 증상이 나타나는 질환이다.

 보체란 박테리아, 바이러스 등 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계의 일부로 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액 내 여러 단백질의 집합을 의미한다.

 한국노바티스가 수입하는 파발타캡슐은 기존 치료제 사용 시 나타날 수 있는 혈관 외 용혈을 억제하는 등 유효성이 개선된 제품이라고 식약처는 설명했다.

 만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식의 주요 합병증으로 이식 수혜자 중 일부에서 발생한다.

 메디팁이 수입하는 레록주정은 이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주 질환이 있는 성인 및 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용하는 의약품이라고 식약처는 전했다.