기존 의약품으로 해결할 수 없던 희귀질환에 대한 치료법을 개발하는 건 제약·바이오 업계 초미의 관심사다.
이에 주목받는 것이 첨단재생의료다.
첨단재생의료는 사람의 신체 구조 또는 기능을 재생·회복·형성해 질환의 근본적인 치료를 가능케 한다.
중대·희귀·난치 질환을 치료할 기회를 제공해 전 세계적 관심을 받는다.
글로벌 시장조사기관 그랜드뷰리서치에 따르면 글로벌 재생의료 시장 규모는 2023년 기준 304억 달러(약 44조원)로 평가됐고 2030년까지 연간 성장률 16.79%를 기록할 것으로 전망됐다.
CGT는 세포나 유전자를 적절하게 변형시켜 암이나 유전자 결함으로 발병하는 희귀질환을 치료하는 의약품이다.
급성림프구성백혈병 치료제 '킴리아'나 1회 투여 비용이 20억원에 달해 '초고가 약'이라는 별명이 붙은 척수성근육위축증 치료제 '졸겐스마'가 대표적이다. 이들 의약품은 모두 노바티스가 개발했다.
글로벌 당국은 CGT에 대한 품목허가를 빠르게 진행하며 시장 점유율 확대에 주력하고 있다.
미국 식품의약국(FDA)의 경우 2020년 이후 작년 4월까지 CGT 제품 20개를 허가했다.
같은 기간 유럽의약품청(EMA)과 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)는 각각 11개, 13개 제품을 허가했다.
반면 우리나라에서는 이 기간 킴리아주, 졸겐스마주, 럭스티나주, 카빅티주 등 4개 제품만 허가됐다. 이들 의약품은 모두 외국 제약사가 개발했다.
업계는 국내 첨단재생의료 분야 발전을 위해 혁신기술 발굴, 임상, 규제 개선에 대한 정부 지원이 필요하다고 촉구한다.
조인호 범부처재생의료기술개발사업단 단장은 한국제약바이오협회 정책보고서에 게재한 '첨단재생의료 치료제 및 치료 기술의 국내외 동향과 제언' 제하 리포트에서 "CGT 분야는 혁신 도전적인 과제 발굴을 위한 범정부 차원의 지원이 절실하다"고 진단했다.
혁신 기술 개발 및 상용화를 위해서는 분산된 역량을 집약할 수 있는 국가 차원의 산·학·연·관 파트너십이 구축돼야 한다는 설명이다.
CGT 임상 관련 규제 개선이 필요하다는 조언도 나왔다.
인체 유래 세포·유전자를 이용하는 혁신 기술을 기반으로 개발한 치료제가 품목허가를 받으려면 다른 의약품과 마찬가지로 다수 대상자를 상대로 임상시험을 거쳐야 하지만, 한국에서는 엄격한 요건 탓에 상품화까지의 진행이 쉽지 않다.
조 단장은 "미국, 유럽 등에서의 CGT 품목허가 사례를 분석해야 한다"며 "적합한 신속심사제도 마련, 규제 허들을 넘을 수 있게 돕는 밀착지원 컨설팅 제공 등 규제 및 지원체계를 재정비해야 한다"고 평가했다.
그는 앞서 첨단재생바이오법이 개정됐으나 원론적인 내용에 그친다며 시행령에 보다 구체적인 내용이 담겨야 한다고도 지적했다.
조 단장은 "첨단재생의료 분야의 안정적 성장 등을 위한 국부펀드 조성 및 활성화가 필요하다"며 "재생의료 시장에서의 글로벌 경쟁력 확보를 위해 위탁생산(CMO), 위탁개발생산(CDMO) 등 제조·서비스 산업 육성 전략도 마련해야 한다"고 당부했다.
