영국 스코틀랜드의 제약회사 타우렉스 세러퓨틱스(Tau Rx Therapeutics)가 개발한 알츠하이머 치매 치료 실험신약이 치매 전단계인 경도인지장애(MCI: mild cognitive impairment)와 초기 치매에 효과가 있다는 임상시험 결과가 나왔다.

 이 새로운 치매 치료 후보물질은 뇌 신경세포의 타우 단백질 응집을 억제하는 하이드로메틸티오닌 메실레이트(HMTM: Hydromethylthionine mesylate)로 3상 임상시험(LUCIDITY)에서 이 같은 효과가 확인됐다고 메디컬 익스프레스(MedicalXpress)가 최근 보도했다.

 알츠하이머 치매는 신경세포 사이사이 공간에 있는 표면 단백질인 베타 아밀로이드와 신경세포 안에 있는 타우 단백질이 잘못 접혀 응집되거나 엉키면서 제 기능을 수행하지 못해 발생하는 것으로 알려져 있다.

 3상 임상시험은 MCI 환자 105명과 경증(mild) 내지 중등도(moderate) 치매 환자 147명을 대상으로 진행됐다.

 이들에게는 HMTM 16mg이 매일 경구 투여됐다.

 임상시험 참가자는 양전자 방출 단층촬영(PET)에서 베타 아밀로이드 양성이 나온 환자로 제한했으며 임상시험 진행 중에는 증상 완화를 위한 표준 약물 치료를 중단하도록 했다.

 그 결과 HMTM이 투여된 MCI 그룹은 인지기능이 꾸준히 개선되고 뇌 위축(brain atrophy)이 정상 뇌와 비슷한 수준으로 회복되는 효과가 나타났다.

 HMTM이 투여된 경증 내지 중등도(moderate) 치매 환자는 인지기능이 안정되면서 뇌 위축 속도가 줄어들었다.

 뇌 위축은 뇌 전체 또는 국소적으로 제한된 부위에서 진행되는 것을 말하며 해당 부위의 기능 저하가 나타난다.

 앞서 두 차례 진행된 3상 임상시험에서도 같은 결과가 나왔다고 연구팀은 밝혔다.

 치매 전 단계에서는 인지기능이 꾸준히 개선되고 경증과 중등도의 치매는 진행이 안정되는 효과가 나타난 치매 실험 신약은 HMTM이 처음이라고 연구팀은 강조했다.

 이는 자립생활(independence)이 어려울 정도의 인지기능 저하가 시작되기 전 아주 초기 단계에 치료가 가능함을 보여주는 것이라고 연구팀은 말했다.

 전체적인 결과는 비정상 타우 단백질이 치매 치료의 실질적인 첫 번째 표적임을 시사하는 것이라고 연구팀은 지적했다.

 자금까지는 신경세포의 또 다른 비정상 단백질 베타 아밀로이드가 치매 원인으로 지목돼 왔지만, 이제는 비정상 타우 단백질이 치매 치료의 중요한 표적으로 인정되고 있다고 연구팀은 설명했다.

 임상시험에서 심각한 부작용은 나타나지 않았다.

 타우렉스 사는 내년에 미국, 영국, 캐나다의 관계 기관에 HMTM의 승인을 요청할 계획이다.

 이 임상시험 결과는 모는 11월 30일 미국 샌프란시스코에서 열리는 알츠하이머병 임상시험(CTAD: Clinical Trials in Alzheimer's Disease) 회의에 제출된다.

 타우렉스 세러퓨틱스는 40년 전부터 알츠하이머 치매를 연구해온 영국 스코틀랜드 애버딘(Aberdeen)대학 의대 정신의학 전문의 클로드 위쉬크 교수가 설립했다.

 타우렉스 사는 비정상 타우 단백질에 초점을 둔 치료법에 대한 연구를 계속해오고 있다.

 이 임상시험 결과는 '알츠하이머병 예방 저널'(Journal of Prevention of Alzheimer's Disease) 최신호에 실렸다.