미국 식품의약국(FDA)은 신경 발달 장애인 레트 증후군(Rett Syndrome) 치료제를 처음으로 승인했다.
레트 증후군은 생후 18개월까지는 비교적 정상적으로 발달하다가 그 이후부터 습득했던 인지, 운동, 언어 기능의 상실과 함께 손을 씻는 듯한 동작 등 무의미한 행동을 지속적으로 반복하는 질환이다.
FDA는 아카디아(Acadia) 제약회사가 개발한 데이뷰(Daybue, 성분명: 트로피네티드)를 첫 레트 증후군 치료제로 승인했다고 헬스데이 뉴스(HealthDay News)가 최근 보도했다.
데이뷰는 2세 이상 소아 환자와 성인 환자가 사용할 수 있다고 FDA는 밝혔다.
데이뷰는 인공 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1: insulin-like growth factor-1)로 작용해 신경조직의 염증을 완화하고 신경 자극의 전달을 돕는다.
FDA는 3상 임상시험(LAVENDER) 결과를 근거로 데이뷰를 승인했다고 밝혔다.
3상 임상시험은 레트 증후군 여성 환자 187명(5~20세)을 대상으로 진행됐다.
결과는 데이뷰가 투여된 환자는 12주 만에 '레트 증후군 행동 설문조사'(Rett Syndrome Behaviour Questionnaire) 종합점수와 '전반적 임상 인상-개선 척도'(Clinical Global Impression-Improvement scale) 점수가 임상시험 전보다 상당히 개선된 것으로 나타났다.
부작용은 설사(82%)와 구토(29%)였다.
데이뷰는 오는 4월 말 이전에 출시될 예정이다. 아카디아사는 가격은 아직 밝히지 않고 있다.
