JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'(성분명 에미시주맙)를 만 1세 미만 환자에게 투약한 연구 중간 결과, 자연 출혈이 발생하지 않는 등 효능과 안정성을 확인했다고 13일 밝혔다.

 이번 중간 결과는 미국 미시간대 소아병리학 스티븐 파이프 교수 연구팀이 2021년 2월부터 약 100주간 1세 미만 비항체 중증 A형 혈우병 환자 55명을 대상으로 진행한 연구 내용으로, 최근 국제학술지 '블러드'에 게재됐다고 JW중외제약은 전했다.

 JW중외제약에 따르면 임상 시작 전, 출혈을 경험한 환자는 연구 대상 환자 55명 중 36명이었다.   이들에게 나타난 출혈 77회 중 자연 출혈은 25회, 외상성 출혈은 19회, 시술 및 수술 중 나타난 출혈은 33회로 집계됐다.

 연구팀이 임상 개시 후 환자들에게 첫 4주간 주 1회, 이후 52주간 2주에 한 번씩 치료제를 투여한 결과, 투약 기간 중 25명에게서 외상성 출혈이 42회 발생했을 뿐 자연 출혈은 발생하지 않았다.

 파이프 교수는 "혈우병 환자에게 자연 출혈은 심각한 출혈 표현"이라며 "헴리브라 투약 후 자연 출혈이 발생하지 않았다는 점은 예방 요법의 주목적을 달성한 것"이라고 설명했다고 JW중외제약은 전했다.

 A형 혈우병은 혈액 응고 단백질 8인자가 부족한 병이다. 헴리브라는 혈액 응고 9·10인자에 동시 결합하는 이중 특이항체 신약으로, 8인자가 있는 것처럼 모방해 A형 혈우병을 치료한다.

 기존 8인자 제제에 내성을 가진 항체·비항체 환자 모두에게 사용할 수 있으며, 피하 주사 방식으로 최장 4주간 1회 투약하면 된다고 회사는 설명했다.

 JW중외제약은 "8인자 제제 사용 이력이 없거나 만 1세 미만인 환자는 헴리브라의 건강보험 급여 혜택을 받지 못하고 있다"며 "이번 중간 결과를 통해 1세 미만 환자도 치료 혜택을 받을 수 있길 기대한다"고 전했다.